العلاج
المورثي Gene therapy
يقصد بالعلاج المورثي تصحيح الخلل المورثي بنقل نسخة طبيعية من المورثة إلى الخلايا
أمثلة عن الأمراض الناتجة عن خلل مورثي:
- أورنيتين ترانس كارب أميلاز (عوز OTC )
- الهيموفيليا (عوامل تخثر الدم VIII أو IX)
- نقص المناعة الحاد SCID
- الحثل العضلي Muscular dystrophy
- التليف الكيسي Cystic fibrosis
- فقر الدم المنجلي Sickle cell anemia
تطبيقات العلاج المورثي:
- خلل وراثي (نقص) مثل OTC
- السرطان
- الاستعداد الوراثي
- طفرة في المورث الورمي oncogene أو في المورثات الكابحة للورم
- أمراض المناعة الذاتية كالتهاب المفاصل الروماتيدي
- الأمراض الناتجة عن العديد من المورثات وتفاعل البيئة كما في السكري